Achtergrond: De registratie van medicatie voor zeldzame aandoeningen wordt bemoeilijkt door beperkte mogelijkheden voor placebogecontroleerde studies. In 2020 startte het Ministerie van Volksgezondheid (VWS) een project voor voorwaardelijke toelating (VT) met het doel deze geneesmiddelen beschikbaar te stellen voor de Nederlandse markt terwijl gelijktijdig nog actieve gegevens verzameling plaatsvindt. In 2021 is dit traject opgestart voor Natpar®, recombinant PTH, als aanvullende behandeling bij patiënten met hypoparathyreoïdie die onvoldoende onder controle is met de huidige standaardbehandeling (actief vitamine D en calcium). Naast verbetering van de calciumhuishouding en/of vermindering van zorgconsumptie(kosten) is ook verbetering van kwaliteit van leven een behandeldoel.

Het doel van de Natpar® Monitor, is om gegevens te verzamelen om Natpar® te kunnen registeren in Nederland.

Methode: De Natpar® Monitor is een prospectieve, observationele registerstudie. Geïncludeerde patiënten vullen jaarlijks vragenlijsten in om kwaliteit van leven, symptomen/klachten en de zorgconsumptie te meten. Het invullen van de vragenlijsten en toestaan van delen van gegevens is verplicht door VWS om voor vergoeding in aanmerking te komen.

Resultaten: Er zijn momenteel 20 patiënten geïncludeerd, waarvan 16 patiënten uit de fase 4 post-trial accessprogramma. Geïncludeerde patiënten waren gemiddeld ±56 jaar oud, 78,9% was vrouw. Aangezien de meeste patiënten al Natpar® gebruikten bij start van de monitor, zijn veranderingen in medicatie gebruik niet te beoordelen. Over het algemeen gaven patiënten aan met Natpar® minder hypoparathyreoïdie gerelateerde klachten te hebben.

Conclusie: Het VT traject is een nieuwe mogelijkheid om middelen beschikbaar te maken. In het geval van Natpar® heeft Takeda in oktober 2022 bekend gemaakt Natpar® wereldwijd van de markt te halen per eind 2024 in verband met productie beperkingen, wat betekent dat de monitor gestaakt zal worden. Patiënten die het middel nu gebruiken krijgen dit vergoedt tot omzetting op andere medicatie.